A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, em caráter excepcional, a importação e utilização de um medicamento experimental para Lito Sousa, piloto, mecânico de aviação e criador do canal Aviões e Músicas. Ele foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), condição neurológica rara e de rápida evolução.

O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, onde Lito é acompanhado. A autorização ocorreu depois que ele foi aceito em um programa internacional de uso compassivo, mecanismo destinado a possibilitar, em situações específicas, o acesso de pacientes com doenças graves a terapias experimentais ainda indisponíveis comercialmente.

A decisão representa uma nova possibilidade para o paciente, mas exige uma ressalva importante: a autorização para importação não equivale à aprovação do medicamento pela Anvisa nem comprova que o tratamento seja seguro ou eficaz contra a doença.

Medicamento ainda não passou por estudos clínicos para a doença

O medicamento experimental é identificado como ALN-6457. Ele utiliza uma tecnologia de interferência de RNA direcionada à proteína priônica, envolvida no mecanismo das doenças causadas por príons.

O produto encontra-se em uma etapa muito inicial de desenvolvimento. Segundo as informações disponíveis, ainda está em fase pré-clínica e não teve estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para doenças priônicas.

Por isso, qualquer expectativa em torno do tratamento deve ser tratada com cautela. Resultados observados em pesquisas laboratoriais ou modelos pré-clínicos não garantem que o mesmo efeito ocorrerá em uma pessoa.

Por que a Anvisa permitiu a importação?

A autorização foi concedida de maneira excepcional e individual.

Segundo a Anvisa, a avaliação levou em consideração a gravidade, rápida evolução e irreversibilidade da doença, além da inexistência de patrocinador ou representante responsável pelo produto no Brasil.

Com o aval regulatório, a equipe responsável pelo paciente poderá providenciar a importação.

A regulamentação brasileira prevê programas de uso compassivo para pacientes com doenças graves ou debilitantes quando não existe tratamento satisfatório disponível. Esses mecanismos permitem acesso controlado a produtos ainda experimentais, sem transformá-los em medicamentos regularmente aprovados para comercialização.

Família espera chegada do medicamento nos próximos dias

A esposa de Lito, Mila Seidl, confirmou a autorização e afirmou que a expectativa é de que o medicamento chegue ao Brasil em aproximadamente sete a nove dias.

Ela também esclareceu que a liberação não teria ocorrido por um privilégio concedido especificamente ao influenciador, mas por meio dos mecanismos regulatórios disponíveis para situações excepcionais envolvendo doenças graves e raras.

A administração deverá ocorrer sob acompanhamento do Hospital Israelita Albert Einstein.

O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob

A doença de Creutzfeldt-Jakob pertence ao grupo das doenças priônicas, condições neurológicas raras associadas à alteração estrutural de determinadas proteínas.

Quando proteínas priônicas assumem uma conformação anormal, podem desencadear alterações em outras proteínas e comprometer progressivamente o funcionamento do sistema nervoso.

A DCJ pode provocar perda de coordenação e outras funções neurológicas e cognitivas. Atualmente, não existe tratamento comprovadamente capaz de curar ou interromper a progressão da doença.

Essa ausência de alternativas terapêuticas estabelecidas é justamente um dos fatores que tornam relevantes pesquisas envolvendo novas abordagens contra doenças priônicas.

Autorização abre possibilidade, não garantia de resultado

O caso de Lito ganhou grande repercussão após a divulgação de seu diagnóstico e da busca da família por alternativas experimentais.

A autorização da Anvisa representa um passo necessário para que o medicamento possa chegar legalmente ao país e ser utilizado no caso específico. Entretanto, do ponto de vista científico, o tratamento continua sendo experimental.

Ainda não existem resultados de ensaios clínicos que permitam afirmar que o ALN-6457 conseguirá interromper, retardar ou reverter a doença em seres humanos.

A diferença é fundamental: a Anvisa autorizou a importação e o uso excepcional, mas não concedeu registro ao medicamento nem certificou sua eficácia.

Para Lito e sua família, a decisão permite que uma possibilidade até então restrita à pesquisa experimental possa ser tentada sob acompanhamento médico. Para a ciência, porém, os efeitos do tratamento ainda precisarão ser avaliados com rigor.